BIM試劑盒：干細(xì)胞衍生細(xì)胞或有望治療先天性再生障礙性貧血

    BIM試劑盒報(bào)道：干細(xì)胞研究項(xiàng)目的研究人員利用患者自身的細(xì)胞開發(fā)出了類似于骨髓細(xì)胞的細(xì)胞類型，隨后研究人員利用這些新型細(xì)胞進(jìn)行研究鑒別出了治療罕見血液疾病的潛在療法。

       
    研究人員對來自兩名先天性再生障礙性貧血(DBA)患者機(jī)體的血液祖細(xì)胞進(jìn)行研究，DBA事一種罕見的嚴(yán)重血液障礙，主要表現(xiàn)為患者機(jī)體骨髓無法足量的能夠攜帶氧氣的紅細(xì)胞。首先研究人員將患者機(jī)體的部分皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化成為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs），隨后利用iPSCs來血液足細(xì)胞，并且在這種祖細(xì)胞中裝載高通量的藥物篩選系統(tǒng)，通過對含有1440種化合物文庫進(jìn)行篩選，研究人員在培養(yǎng)皿中發(fā)現(xiàn)了多種具有潛力的化合物，其中一種名為SMER28的化合物就能夠幫助活的小鼠和斑馬魚開始大量紅細(xì)胞。
    當(dāng)iPS細(xì)胞開始血液時就很難對其進(jìn)行操作了，本文研究中我們發(fā)現(xiàn)利用iPS細(xì)胞就能夠幫助鑒別出治療罕見血液障礙的藥物。目前研究人員利用類固醇(Steroids)類藥物來治療DBA，但這些藥物僅能夠幫助大約一半的患者，其中有些患者zui終會停止產(chǎn)生反應(yīng)，當(dāng)類固醇藥物失效時，患者就必須終生進(jìn)行輸血，因此很多患者的生活質(zhì)量并不理想，研究人員認(rèn)為，這種名為SMER28的化合物或者類似的化合物或許就能夠?yàn)榛颊叩闹委熖峁┝硗庖环N可行的選擇。
    就DBA自身而言，在培養(yǎng)皿中對來自患者的血液祖細(xì)胞進(jìn)行研究似乎并不能夠產(chǎn)生紅細(xì)胞前體細(xì)胞（紅系細(xì)胞），而且當(dāng)細(xì)胞被移植到小鼠機(jī)體中也是相同的結(jié)果，但進(jìn)行化學(xué)篩選似乎就能夠提供線索，在裝載有化學(xué)物質(zhì)的小孔中紅系細(xì)胞就會開始出現(xiàn)。由于具有較強(qiáng)的效應(yīng)，SMER28往往會被推向附加試驗(yàn)，當(dāng)用于治療患DBA的斑馬魚和小鼠時，動物機(jī)體中就會產(chǎn)生紅系祖細(xì)胞，隨后就能夠紅細(xì)胞，從而就能逆轉(zhuǎn)機(jī)體的貧血表現(xiàn)，研究者發(fā)現(xiàn)，化合物SMER28的劑量越高，就會有越多的紅細(xì)胞產(chǎn)生，而且并不會出現(xiàn)副作用。
    研究者表示，藥物篩選通常會在成千上萬個孔中進(jìn)行（重復(fù)一次），因此我們就需要更多的細(xì)胞來進(jìn)行研究，盡管血液祖細(xì)胞并不是真正的干細(xì)胞，但其仍然具有多能性而且還能夠紅細(xì)胞。目前研究人員已經(jīng)利用化合物SMER28對部分神經(jīng)變性疾病進(jìn)行了臨床前的試驗(yàn)，SMER28能夠激活機(jī)體的自噬途徑，從而對損傷的細(xì)胞組分進(jìn)行再循環(huán)；在DBA中，SMER28能夠開啟紅系祖細(xì)胞的自噬途徑，下一步研究人員計(jì)劃通過更為深入的研究來探索化合物SMER28是如何干擾紅細(xì)胞的產(chǎn)生的。
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